Генный гений: как Бенджамин Оукс редактирует ДНК
Бенджамин Оукс, основатель компании Scribe Therapeutics, создаёт специальные CRISPR-белки, которые смогут лечить самые разные заболевания. Молодой предприниматель уже заключил сделки с фармацевтическими концернами, которые принесут ему свыше четырёх миллиардов долларов.
Всё началось в далёком 2013-м, когда Бенджамин хотел получить докторскую степень в области молекулярной инженерии, работая с методикой CRISPR. Она позволяет редактировать гены, и учёные надеются, что в скором времени благодаря CRISPR можно будет исправлять структуру ДНК, исправляя повреждённые гены. Оукс начал работать сразу в двух крупных американских лабораториях и хотел создать редактор генов, который можно было бы полностью контролировать и адаптировать под нужды человека.
В 2023 году учёный основал компанию Scribe Therapeutics. Она занимается созданием биологической платформы оптимизированных инструментов для редактирования генов. По задумке Оукса генные редакторы смогут лечить людей от серьёзных заболеваний вроде бокового амиотрофического склероза и рака. По данным Forbes, идея перспективная: проект Бенджамина привлёк огромные средства от инвесторов и заинтересовал фармацевтические компании.
Методика CRISPR работает с бактериями, которые выработали защитные механизмы от вирусов и хранят в своём геноме фрагменты их ДНК. Учёные сумели создать инструмент, который направляет бактерии на вирус, и они вырезают повреждённые гены. Потенциал этого механизма просто невероятный, ведь он позволяет быстро лечить практически любые генетические заболевания.
Американцы уже провели эксперимент, применив CRISPR для лечения серповидноклеточной анемии. Результат вышел впечатляющий: 94 процента пациентов выздоровели. В России методику внедрили в тесты для определения патогенов в организме человека. CRISPR можно «научить» искать любую бактерию или вирус, и работает он быстрее и во много раз точнее, чем ПЦР-тесты.
Оукс работает над особым набором белков для систем CRISPR, который называется CasX. Платформу с этим набором Бенджамин называет «CRISPR под заказ». В отличие от более ранних методик, CasX вводится непосредственно пациенту, а не в предварительно извлечённые из него клетки. Это позволит добиться сверхточного редактирования нужной части ДНК.
Ещё один проект Оукса – платформа, которая использует CRISPR не для редактирования генов, а для контроля эпигенетических процессов, во время которых гены активизируются или «выключаются». Теоретически, такой инструмент сможет лечить генетические заболевания, не внося постоянных изменений в ДНК. То есть если что-то пойдёт не так, процесс можно обратить. Таким образом, риск от вмешательства в ДНК значительно снижается.
К сожалению, не все новейшие разработки биотехнологических компаний будут использоваться врачами. Бенджамин и сам понимает, что вряд ли сумеет реализовать эпигенетическую платформу в ближайшем будущем. Во-первых, инструменты, которые позволяют менять ДНК, требуют создания новых законов, а это процесс небыстрый. Во-вторых, редактирование генов – вопрос этический и спорный, поэтому сфера развивается очень медленно. Тем не менее, Оукс хочет сосредоточиться на тех областях науки, где его системы смогут пригодиться и изменить жизнь человечества к лучшему.
